Inovácia v liečbe akútnej leukémie výrazne predlžuje prežitie
Českí vedci predstavili inovatívnu metódu liečby akútnej leukémie. Tím zložený z vedcov z centra BIOCEV, 1. LF UK a Všeobecnej fakultnej nemocnice v Prahe skombinoval štandardnú liečbu pacientov v prechode z myelodysplastického syndrómu do akútnej myeloidnej leukémie tak, že k azacytidínu pridali cytokín G‑CFS, ktorý podporuje vznik a vývoj bielych krviniek v kostnej dreni. Synergické pôsobenie oboch látok robí liečbu akútnej leukémie efektívnejšou a bezpečnejšou, výrazne predlžuje prežitie pacientov a je okamžite využiteľné v praxi.
Myelodysplastický syndróm (MDS) je onkologické ochorenie kostnej drene, pri ktorom dochádza k nízkej produkcii nefunkčných krvných buniek. V dôsledku toho majú títo pacienti nedostatok erytrocytov a leukocytov, kľúčových pre obranyschopnosť organizmu, ale tiež trombocytov, potrebných pre koaguláciu. Takto chudokrvní pacienti majú krvné podliatiny, časté vnútorné krvácania a sú menej odolní voči bakteriálnym a vírusovým ochoreniam. Pacienti potom musia podstupovať podpornú antibiotickú terapiu, prípadne opakovanú transfúziu. Výnimočne sa môže tiež transplantovať kostná dreň. Pokiaľ ide o početnosť ochorenia, v Európe je ročne diagnostikovaný MDS u štyroch pacientov na 100 000 osôb. Všeobecná fakultná nemocnica v Prahe registruje približne 80 pacientov ročne.
Synergia podporujúca prežitie
Myelodysplastický syndróm sa dá popísať ako porucha diferenciácie a zrenia kmeňových buniek, ktorá vedie k periférnym cytopéniam s možnou progresiou do akútnej myeloidnej leukémie (AML). Postupná progresia ochorenia zhoršuje prognózu prežitia a indikuje pacienta na zahájenie liečby hypometylačnými činidlami (HMA), ako je napríklad 5‑azacytidín (AZA), ktorý v 70. rokoch minulého storočia objavili vedci z Československej akadémie vied. A s veľkým pokrokom v liečbe pacientov s MDS pri prechode do AML prichádzajú českí vedci aj dnes. „Doterajšia celosvetová liečba pacientov s MDS v prechode do AML je postavená na podávaní lieku 5‑azacytidín. Azacytidín je inhibítor jadrových enzýmov, takzvaných DNA metyláz, ktoré sú v leukemických bunkách geneticky aj funkčne narušené, a teda ich ovplyvnenie vedie k odstráneniu leukemických buniek. Naša MDS/AML skupina na základe predchádzajúcich výskumov, z ktorých veľa publikovali renomované časopisy, prišla s konceptom tzv. diferenciačnej terapie pre MDS. „Navrhli sme skombinovať azacytidín s ďalšou látkou, ktorá sa nazýva G‑CSF a podporuje vznik a vývoj bielych krviniek v kostnej dreni. Podarilo sa nám nielen preukázať liečebné účinky novej kombinácie, a predovšetkým jej bezpečné pôsobenie na pacientov, ale tiež predĺžiť ich prežitie rádovo v mesiacoch,“ vysvetlil profesor Tomáš Stopka, vedúci výskumu z 1. LF UK a centra BIOCEV. Podľa Tomáša Stopku sa tiež zistilo, že kombinácia látok navodí zreteľne viac liečebných odpovedí, čo je zásadné pre ďalší výskum aj klinické testovanie na pacientoch.
Chystá sa celoeurópska štúdia
Klinickú štúdiu dokazujúcu prínos novej liečebnej metódy u vysoko rizikového typu MDS schválil Štátny ústav pre kontrolu liečiv v roku 2017. Podľa koordinátorky štúdie docentky Anny Jonášovej z Kliniky hematológie 1. LF UK však začiatky neboli vôbec ľahké. „Obrovské úsilie sme museli vynaložiť už pred začiatkom samotnej štúdie, kedy bolo treba zabezpečiť žiadosť na ŠÚKL a presadiť štúdiu u etických komisií. Navrhnutá liečebná kombinácia posúva využitie cytokínu G‑CSF do terapie AML a zároveň jeho synergické pôsobenie s azacytidínom robí túto liečbu efektívnejšou a bezpečnejšou pre pacientov, a teda predstavuje overenú stratégiu, ktorá je okamžite použiteľná v praxi. Výsledky by sme nedosiahli, nebyť obrovskej ochoty pacientov, ktorí sa do štúdie zapojili,“ poďakovala Anna Jonášová.
Úspech tejto štúdie môže naznačiť smer, ktorým by sa v blízkej budúcnosti mohla uberať liečba pacientov s MDS a AML. Aj preto podľa centra BIOCEV prebiehajú práve teraz intenzívne jednania o novej celoeurópskej štúdii, ktorá by okrem AZA a G‑CSF mala skúmať aj ďalší liek – venetoclax.
Vyšlo v tribune.cz