Intranazálny foralumab ďalším štyrom pacientom so sekundárne progresívnou sklerózou multiplex mimo klinickej štúdie

Rozhodnutie je prelomové z mnohých hľadísk. Zatiaľ boli výskumné – neschválené – prípravky dostupné len v rámci klinických štúdií. Návrhy klinických štúdií často neodrážajú klinickú realitu a neposkytnutie liečby tým, ktorí z nej môžu profitovať, má značný etický presah.

Sekundárne progresívna roztrúsená skleróza (secondary progressive multiple sclerosis, SPMS) teda štádium, ktoré nasleduje po relaps-remitentnej roztrúsenej skleróze, je choroba s unmet medical needs – teda s veľmi obmedzenými liečebnými možnosťami. Neaktívna sekundárne progresívna roztrúsená skleróza sa vyznačuje progresiou disability bez prítomnosti relapsov a nových lézií na magnetickej rezonancii (MRI), avšak s progredujúcou atrofiou mozgu a zväčšujúcimi sa už existujúcimi léziami.

Na ECTRIMS 2023 boli prezentované dáta svedčiace o tom, že foralumab zmierňuje zápalové zmeny mozgu u SPMS. Foralumab je monoklonálna protilátka, ktorá blokuje receptor CD3 na povrchu T lymfocytov, čo súčasne znižuje aktivitu zápalových T lymfocytov a zvyšuje aktivitu regulačných T lymfocytov, ktoré zabraňujú zápalu.

Teraz dostáva liečbu foralumabom 14 pacientov so SPMS, ktorí nespĺňajú kritériá vstupu do štúdie fázy II. Títo pacienti dostali nosový sprej foralumab – výskumný prípravok na liečbu SPMS (spoločnosti Tiziana Life Sciences) prostredníctvom programu rozšíreného prístupu schváleného FDA (Food and Drug Administration, Úrad pre kontrolu potravín a liečiv); program umožňuje 20 chorým liečbu ešte neregistrovaným liekom na základe sľubných údajov u prvých 10 účastníkov. Šesťmesačné údaje u prvých 10 účastníkov programu ukázali, že terapia znížila aktivitu mikroglií u 80 % a znížila únavu u 70 % z nich. Tiež u všetkých pacientov bola disabilita buď stabilizovaná, alebo znížená.

• V predchádzajúcej štúdii fázy I sa zistilo, že liečba foralumabom je bezpečná, dobre tolerovaná a je schopná modulovať imunitný systém smerom k viac protizápalovému profilu..
• V programe rozšíreného prístupu dostávajú pacienti s neaktívnou SPMS 50 mcg foralumabu v trojtýždňových cykloch – jeden vstrek do každej nosovej dierky trikrát týždenne počas dvoch týždňov, po ktorých nasleduje jeden týždeň bez liečby.
• Prebiehajúca štúdia fázy IIa hodnotí bezpečnosť a účinnosť nosového spreja foralumabu u 54 pacientov vo veku 18 – 75 rokov s neaktívnou SPMS.

Zdroj: Lobo A. Expanded access program doses 4 new patients with nasal foralumab. Multiple sclerosis News Today 21. 2. 2025.