Nový štandard pri závažnej aplastickej anémii

Pri liečbe ťažkej aplastickej anémie zlepšilo pridanie eltrombopagu do prvej línie k štandardnej imunosupresívnej liečbe rýchlosť a hĺbku hematologickej odpovede. V štúdii fázy III RACE priniesol perorálny agonista trombopoetínových receptorov podávaný spolu s konským antithymocytárnym globulínom (ATG) a cyklosporínom po 3 mesiacoch kompletnú odpoveď u 22 % pacientov v porovnaní s 10 % pacientov užívajúcich iba ATG a cyklosporín. Celková miera odpovede pri liečbe eltrombopagom a bez neho bola 59 % oproti 31 % po 3 mesiacoch a 68 % oproti 41 % po 6 mesiacoch. Dvojročné prežitie bez príhod bolo 46 % a 34 %. Po 6 mesiacoch bola táto miera 32 %, resp. 20 %. Medián doby do prvej odpovede bol 3 mesiace pri kombinácii s eltrombopagom v porovnaní s 8,8 mesiaca pri štandardnom režime. Eltrombopag nepridával k imunosupresívnemu režimu toxicitu, naopak viedol k skoršej nezávislosti na transfúziách, menšiemu počtu komplikácií spôsobených cytopéniou a k lepšej kvalite života.

Po 30 rokoch neúspešných pokusov o zlepšenie štandardnej liečby je RACE dôležitou štúdiou, ktorá podporuje ATG-cyklosporín plus eltrombopag ako nový štandard u ťažkej aplastickej anémie.

Vyššia miera počiatočnej odpovede na liečbu eltrombopagom má veľký pozitívny význam, pretože refraktérna ťažká aplastická anémia predstavuje zložitý klinický scenár a často vedie k smrti (zvyčajne na infekciu), pokiaľ sa nepodarí zvrátiť pretrvávajúcu ťažkú pancytopéniu.

Zdroj: https://www.medpagetoday.com/hematologyoncology/anemia/96519