Olezarsen sa pripravuje na regulačné podanie pre FCS
Hoci najnovšie údaje z fázy III BRIDGE-TIMI 73a štúdie s olezarsenom (Ionis Pharmaceuticals) sa dostali do centra pozornosti na kongrese ACC (American College of Cardiology 2024 (ACC.24), Brett Monia, generálny riaditeľ spoločnosti Ionis, sa viac zaujímal o diskusiu o výsledkoch štúdie fázy III BALANCE. Niet sa čomu čudovať, keďže štúdia vytvára základ pre regulačné podanie FDA (Úrad pre kontrolu potravín a liečiv USA) na liečbu familiárneho chylomikronemického syndrómu (FCS), zriedkavej formy závažnej hypertriglyceridémie (SHTG), pre ktorú neboli schválené žiadne liečby.
„Nemohli sme byť viac spokojní s výsledkami štúdie Phase III [BALANCE]," povedal v rozhovore pre FirstWord.
V štúdii BRIDGE-TIMI 73a skúmaný antisense oligonukleotid znížil hladiny triglyceridov (TG) o 49 % pri dávke 50 mg a o 53 % pri dávke 80 mg po šiestich mesiacoch u 154 pacientov, ktorí dostávali štandardnú liečbu hypertriglyceridémie. Olezarsen tiež poskytol priemerné zníženie koncentrácie apoC3 o 64 % a 74 % pri dávkach 50 mg a 80 mg, ako aj zníženie apoB približne o 18 % pri oboch dávkach.
Kandidátsky liek – podávaný subkutánne raz mesačne – tiež splnil primárny koncový ukazovateľ štúdie BALANCE (N = 66) pri dávke 80 mg, čo ukazuje 44 % zníženie hladín TG po šiestich mesiacoch upravené na placebo. Toto zníženie nielenže pretrvávalo, ale po 12 mesiacoch sa zvýšilo na 59 %. Dávka 50 mg však minula hlavný cieľ a znížila hladiny TG o neštatisticky významných 22 %.
Akútna pankreatitída, hlavná, možno smrteľná komplikácia FCS, sa vyskytla raz pri každej z dvoch dávok olezarsenu oproti 11 epizódam v skupine s placebom. Okrem toho pacienti, ktorí dostávali olezarsen v oboch dávkach, zaznamenali celkové 84 % zníženie počtu hospitalizácií z akejkoľvek príčiny po 12 mesiacoch, ako aj celkové zníženie hodnôt ApoC3 o 74 % po šiestich mesiacoch a o 81 % po 12 mesiacoch.
Bezpečnosť bola vo všeobecnosti priaznivá, bez závažných nežiaducich účinkov súvisiacich s liečbou, ktoré sa považovali za súvisiace s olezarsenom.
Spoločnosť Ionis už získala označenie FDA za prelomovú terapiu a Monia povedal, že očakáva, že do konca roka získa aj prioritné preskúmanie pre potenciálne schválenie.
Zdroj: FirstWord PHARMA