Plozasiran ako vážna konkurencia olezarsenu
Plozasiran (Arrowhead Pharmaceuticals) – RNAi terapia zacielena na ApoC3 – je v poslednom štádiu štúdií u FCS a v strednom štádiu testovania na SHTG. Štúdia fázy II SHASTA-2 týkajúca sa tohto posledného stavu naznačuje, že by mohol byť na rovnakej úrovni ako jeho potenciálny konkurent.
V klinickom skúšaní s 229 pacientmi so SHTG s rizikom akútnej pankreatitídy splnil plozasiran primárny koncový ukazovateľ znížením hladín TG v priemere o 74 % po 24 týždňoch oproti 17 % pri placebe, pričom viac ako 90 % pacientov bolo liečených kandidátskym liekom pre dosiahnutie cieľov TG pod úrovňou rizika akútnej pankreatitídy. Viac ako polovica pacientov, ktorí dostávali vyššie dávky lieku, dosiahla normálne koncentrácie TG v 24. týždni.
Po 48. týždni sa priemerné hladiny TG znížili o 58 % u tých, ktorí dostávali najvyššie dávky plozasiranu, oproti 7 % pri placebe.
Pacienti liečení plozasiranom zaznamenali priemerné zníženie hodnôt ApoC3 o 78 % po 24 týždňoch oproti 1 % pri placebe. Hodnoty ApoC3 sa znížili o približne 48 % po 48 týždňoch u pacientov, ktorí dostávali najvyššie dávky skúšaného lieku, a zvýšili sa o 4 % pri placebe.
Neobjavili sa žiadne bezpečnostné signály, pričom niekoľko závažných AE sa nepovažovalo za nesúvisiace s plozasiranom.
„Z pohľadu pacientov je možnosť, že by v blízkej budúcnosti mohol existovať prostriedok, ktorý by bezpečne a účinne znížil výrazne zvýšené hladiny triglyceridov a znížil alebo odstránil riziko vzniku pankreatitídy, mimoriadna,“ povedal vedúci výskumník Daniel Gaudet.
Zdroj: FirstWord PHARMA