Štúdia: Génová terapia Sangamo lepšia ako rutinná profylaxia hemofílie A
Skúmaná génová terapia (giroktokogén fitelparvovec) od spoločnosti Pfizer sa porovnávala s rutinnou substitučnou profylaxiou faktora VIII (FVIII) a preukázala lepšiu schopnosť znižovať celkovú anualizovanú mieru krvácania (ABR) u dospelých so stredne ťažkou až ťažkou hemofíliou A. Spoločnosť v stredu uviedla, že bude diskutovať o údajoch z fázy III štúdie AFFINE s regulačnými orgánmi.
Hlavné výsledky štúdie ukázali, že jedna dávka 3e13 vg/kg giroktokogénu fitelparvovec preukázala štatisticky významné zníženie priemernej celkovej ABR v porovnaní s obdobím pred infúziou (1,24 oproti 4,73). Pfizer dodal, že 84 % účastníkov štúdie génovej terapie si udržalo aktivitu FVIII > 5 % 15 mesiacov po infúzii, pričom väčšina mala aktivitu FVIII ≥ 15 %, zatiaľ čo priemerná hodnota ABR pri génovej terapii vykazovala štatisticky významné zníženie (98,3 %) zo 4,08 v obdobie pred infúziou do 0,07 po infúzii.
Giroktokogén fitelparvovec, ktorý Pfizer vyvíja so spoločnosťou Sangamo Therapeutics, obsahuje bioinžiniersky pripravený kapsid AAV6 a modifikovanou B-doménu deletovaného ľudského koagulačného génu pre FVIII. Jedna infúzia génovej terapie pacientom s hemofíliou A umožní, aby si sami produkovali FVIII počas dlhšieho časového obdobia.
Zdroj: FirstWord Pharma, Pfizer, Business Wire